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ART-001(低流速型脈管奇形の治療薬の開発)がAMED令和3年度「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されました

弊社PI3Kα阻害薬ART-001の新規低流速型脈管奇形治療薬としての開発プログラムが、日本医療研究開発機構(AMED)の令和3年度「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されました。

リンク:https://www.amed.go.jp/koubo/11/02/1102C_00004.html

 

低流速型脈管奇形は、小児期からみられる血管やリンパ管の形成異常で、自然退縮はせず、成長などに伴って進行し、生涯に渡る疾患治療・管理が必要な希少疾患の一つです。低流速型脈管奇形の多くの患者で、脈管形成を担うPI3K経路を構成するPI3Kαやその上流のキナーゼをコードする遺伝子の体細胞性の機能獲得型変異が報告されています。ART-001は、PI3Kαの活性を選択的に阻害することで、異常亢進したPI3K経路の活性を抑制して治療効果を発揮することが期待されます。本プログラムは、平成30年度からの3年間、AMEDの創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業のサポートを受け、製剤の開発と第Ⅰ相臨床試験を完了すると共に、疾患をより深く理解するための臨床研究を実施し、令和3年度第2四半期から第Ⅱ相臨床試験を開始する計画です。引き続き弊社は、一日も早く有効な治療薬を患者様へお届けできるよう努めてまいります。