ARTham Therapeutics株式会社は、このたび、2023年1月31日から2月3日にベルギー、ブリュッセルで開催されますInternational Conference on Vascular Anomalies 2023（VAC2023）において、低流速型脈管奇形を対象としました経口PI3K阻害薬ART-001の第II相試験の結果を発表することとなりましたのでお知らせします。発表要旨は、2月1日の口頭発表に採択されました。

学会ウェブサイト：https://vacure-conference.net/

本試験は、ART-001の50 mg または 100 mg を1日1回24 週間経口投与したときの有効性、安全性および薬物動態を評価しました無作為化二重盲検比較試験として実施しました。ART-001は、24週間投与終了時点の標的病変の体積変化（MRI）に基づく奏効率としました主要評価項目を達成しました。学会では、本試験結果の詳細を発表いたします。

低流速型脈管奇形について

低流速型脈管奇形は、小児期からみられる血管やリンパ管の形成異常で、自然退縮はせず、成長などに伴って進行し、生涯に渡る疾患治療・管理が必要な希少疾患の一つです。低流速型脈管奇形の多くの患者で、脈管形成を担うPI3K経路を構成するPI3Kαやその上流のキナーゼをコードする遺伝子の体細胞性の機能獲得型変異が報告されています。

ART-001について

ART-001は、経口投与可能なPI3Kα阻害薬で、現在、低流速型の脈管奇形を対象に開発中です。ART-001は、強力かつ選択的にPI3Kαを阻害し、in vitroあるいはin vivoの病態モデルにおいて「抗腫瘍作用」や「血管新生抑制作用」を示しました。また、弊社が開発した新規製剤による優れた薬物動態及び安全性プロファイルが、健康成人を対象とした第Ⅰ相臨床試験で明らかとなり、2021年に開催された第122回米国臨床薬理治療学会議にて発表しました。対象疾患である難治性脈管奇形には効果的な治療薬が存在せず、アンメットメディカルニーズに応える医薬品として期待されています。